La terapia CAR-T: il ruolo del laboratorio di processazione cellule staminali emopoietiche

Obiettivi: Scopo di questo elaborato è quello di ripercorrere tutte le fasi che hanno coinvolto, per la prima volta, all’interno dell’Azienda Ospedaliera SS Antonio e Biagio e Cesare Arrigo di Alessandria, la SC di Ematologia e la SC di Medicina Trasfusionale, nello specifico, il laboratorio di Processazione CSE, nel mettere in atto un protocollo operativo innovativo di immunoterapia genica in occasione dell’inserimento all’interno del programma terapeutico CAR-T del primo paziente ematologico affetto da Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), IV stadio.
Metodi: I linfociti T, prelevati dal paziente, attraverso una procedura di linfocitoaferesi, sono destinati al laboratorio di Processazione Cellule Staminali Emopoietiche (CSE). La sacca contenente i linfociti T viene inizialmente campionata per i controlli di qualità ed eventualmente criopreservata prima di essere inviata alla cell factory aziendale. Qui i linfociti verranno manipolati geneticamente per poter esprimere il recettore CAR e i fattori di co-stimolazione e, infine, espansi. Dopo circa 4 settimane, i linfociti ingegnerizzati torneranno come farmaco al laboratorio di Processazione CSE per essere reinfusi al paziente.
Risultati: Alla fine della procedura operativa viene compilato un referto, emesso dal laboratorio, contenente tutte le informazioni di interesse per il clinico.
Conclusioni: Descrivere il ruolo del laboratorio di Processazione CSE all’interno della catena produttiva del farmaco è frutto della mia esperienza annuale come tesista all’interno del laboratorio. Essendo, la terapia genica a base di cellule T sperimentale ed estremamente innovativa non può essere considerata una pratica di routine. I centri autorizzati alla somministrazione delle CAR-T sono identificati dalle Regioni e devono essere in possesso di specifici requisiti organizzativi e infrastrutturali. Anche le stesse aziende produttrici di terapie CAR-T dispongono di un percorso di qualifica che prevede l’ispezione da parte di monitor dell’azienda stessa e un audit finale. Il laboratorio di Processazione, insieme al settore di raccolta Aferetica, alla Farmacia e all’Ematologia, ha ottenuto nel 2021 la qualificazione di “European site Qualified for KYMRIAH® (tisagenlecleucel) and YESCARTA® (axicabtagene ciloleucel).”